(相關(guān)資料圖)

格隆匯1月17日丨舒泰神(300204)(300204.SZ)公布，公司及全資子公司北京諾維康醫(yī)藥科技有限公司(簡(jiǎn)稱“諾維康”)于2022年09月收到了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局簽發(fā)的注射用STSP-0601新增適應(yīng)癥的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，同意該品開(kāi)展“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”的臨床試驗(yàn)。近日，注射用STSP-0601新增適應(yīng)癥在國(guó)內(nèi)醫(yī)院完成了針對(duì)不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療適應(yīng)癥II期臨床試驗(yàn)的首例受試者給藥。

血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A和血友病B，前者表現(xiàn)為凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者表現(xiàn)為凝血因子IX(FIX)缺乏，均由相應(yīng)的凝血因子基因突變引起。循環(huán)血中FVIII或FIX缺乏或功能異常，會(huì)導(dǎo)致活化形式的凝血因子X(jué)(FXa)生成障礙、凝血酶生成不足，從而影響正常的血液凝固、引起出血。血友病的臨床特征表現(xiàn)為出血傾向，主要為關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血等。若反復(fù)出血，不及時(shí)治療可導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和(或)假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命。

注射用STSP-0601是國(guó)家1類治療用生物制品，2019年07月31日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)注射用STSP-0601開(kāi)展臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥為“伴有抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”，已于2021年08月完成伴抑制物患者的I期臨床試驗(yàn)(登記號(hào)：CTR20191930)，安全性和耐受性良好；2021年09月，啟動(dòng)了注射用STSP-0601Ib/II期臨床試驗(yàn)(登記號(hào)：CTR20211762)，目前正處于II期臨床試驗(yàn)階段；2022年09月，被納入突破性治療品種名單。

2022年09月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)注射用STSP-0601新增適應(yīng)癥開(kāi)展臨床試驗(yàn)，新增適應(yīng)癥為“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”；2023年01月，完成II期臨床試驗(yàn)的首例受試者給藥，目前處于II期臨床試驗(yàn)階段。

在已有的非臨床和治療伴有抑制物血友病患者的臨床試驗(yàn)安全性和有效性數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，新增適應(yīng)癥“不伴抑制物的血友病A或B患者出血按需治療”可以拓展注射用STSP-0601臨床研究的目標(biāo)人群。

該品種研制成功有望為不伴抑制物的血友病患者提供安全有效、快速止血且經(jīng)濟(jì)可接受的治療藥物，從而大幅提高血友病患者接受治療的比例，減輕患者負(fù)擔(dān)，創(chuàng)造社會(huì)效益。

關(guān)鍵詞： 期臨床試驗(yàn) 臨床試驗(yàn) 凝血因子 國(guó)家藥品監(jiān)督管理局