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格隆匯9月27日丨金斯瑞生物科技(01548.HK)非全資附屬公司傳奇生物科技股份有限公司于2022年9月27日欣然宣布，日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)已批準(zhǔn)CARVYKTI(西達(dá)基奧侖賽，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡(jiǎn)稱cilta-cel)，一種靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法，用于治療同時(shí)滿足以下條件的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)成人患者：接受過(guò)靶向BCMA 的CAR陽(yáng)性T細(xì)胞輸注治療；且既往接受過(guò)至少三種治療(包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調(diào)節(jié)劑(IMiD)和抗CD38 抗體)，且在末次治療后無(wú)緩解或復(fù)發(fā)。

本新藥申請(qǐng)(NDA)由傳奇生物合作伙伴楊森制藥有限公司提交。傳奇生物與楊森于2017年12月簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)定，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。CARVYKTI具有兩個(gè)靶向BCMA單域抗體，是一種個(gè)性化的治療，為單次輸注給藥。

該批準(zhǔn)基于關(guān)鍵性1b/2期CARTITUDE-1研究資料，研究納入了既往接受過(guò)中位六線治療(范圍3–18)(包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調(diào)節(jié)劑(IMiD)和抗CD38抗體)的患者。研究中，97例接受西達(dá)基奧侖賽一次性治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)非日本患者出現(xiàn)了持久緩解，96.9%(95% CI：91.2–99.4)的患者出現(xiàn)緩解。值得注意的是，67%(95% CI：56.7–76.2)的患者達(dá)到了嚴(yán)格意義的完全緩解(sCR)，即治療后未能通過(guò)影像學(xué)或其他檢查觀察到任何疾病體征或癥狀。在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)日本患者人群中觀察到的療效與非日本患者人群一致。在中位18個(gè)月隨訪中，中位緩解持續(xù)時(shí)間(DOR)為21.8個(gè)月。

CARTITUDE-1研究在106例成人患者(包括97例非日本患者和9例日本患者)中評(píng)估了西達(dá)基奧侖賽的安全性。在106例接受過(guò)西達(dá)基奧侖賽治療的患者中，105例(99.1%)觀察到不良反應(yīng)。最常見的不良反應(yīng)包括細(xì)胞因子釋放綜合癥(94.3%)、血細(xì)胞減少(79.2%)、中性粒細(xì)胞減少(75.5%)、血小板減少(59.4%)、貧血(51.9%)、神經(jīng)系統(tǒng)事件(39.6%)、感染(19.8%)和低丙種球蛋白血癥(11.3%)。

CARVYKTI于2022年二月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)并于2022年五月獲歐盟委員會(huì)(EC)授予附條件上市許可。

關(guān)鍵詞： CARVYKTI