記者15日從內(nèi)蒙古自治區(qū)鄂爾多斯市科技局獲悉，鄂爾多斯一抗癌藥物研發(fā)與中試基地項(xiàng)目正式投產(chǎn)，這標(biāo)志著我國(guó)自主研發(fā)的抗腦膠質(zhì)瘤原創(chuàng)1.1類(lèi)創(chuàng)新藥ACT001在鄂爾多斯市實(shí)現(xiàn)了臨床用藥的批量生產(chǎn)。

腦部膠質(zhì)瘤是最常見(jiàn)的顱內(nèi)惡性腫瘤，惡性程度高、發(fā)展速度快、復(fù)發(fā)周期短、手術(shù)放療難以根除。其中，彌漫性?xún)?nèi)生型腦橋膠質(zhì)瘤主要病發(fā)在5歲到10歲的孩子間，病灶位置極為兇險(xiǎn)，長(zhǎng)期生存率極低。治療這類(lèi)癌癥最大的困難，是藥物很難進(jìn)入腦部，且由于患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有研發(fā)機(jī)構(gòu)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，患者不得不面對(duì)“無(wú)藥可用”的困境，因此這種治療藥物也被稱(chēng)為“孤兒藥”。

從2008年開(kāi)始，南開(kāi)大學(xué)化學(xué)學(xué)院陳悅教授團(tuán)隊(duì)在中國(guó)特有植物辛夷(山玉蘭)的根皮中發(fā)現(xiàn)并提取出對(duì)腫瘤干細(xì)胞具有選擇性殺滅作用的有效成分小白菊內(nèi)酯，在此基礎(chǔ)上通過(guò)化學(xué)結(jié)構(gòu)改進(jìn)，成功創(chuàng)制出具有完全自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新結(jié)構(gòu)小分子化合物ACT001。

ACT001水溶性良好，口服即可進(jìn)入血液，并可突破血腦屏障，直接作用于腦部腫瘤病灶，抑瘤率高達(dá)87%，生存期延長(zhǎng)超過(guò)172%，成果先后獲得二十余個(gè)國(guó)家的專(zhuān)利授權(quán)，開(kāi)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥進(jìn)入西方國(guó)家開(kāi)展臨床試驗(yàn)的先河。

2017年，該產(chǎn)品獲得美國(guó)藥監(jiān)局與歐盟藥監(jiān)局“孤兒藥”資格認(rèn)證，2021年成功獲得美國(guó)藥監(jiān)局對(duì)中國(guó)研發(fā)藥物的首個(gè)兒童罕見(jiàn)病資格認(rèn)證。目前，該藥品正在中、美、澳開(kāi)展7項(xiàng)臨床二期試驗(yàn)，其中針對(duì)肺癌腦轉(zhuǎn)移瘤的臨床試驗(yàn)即將進(jìn)入三期臨床，ACT001單藥治療復(fù)發(fā)膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的最佳病例為一位完全緩解且生存期已經(jīng)超過(guò)5年的澳洲患者。

原創(chuàng)藥研發(fā)周期長(zhǎng)、投入巨大、成功率低、風(fēng)險(xiǎn)大。據(jù)了解，該研發(fā)團(tuán)隊(duì)相繼獲得國(guó)家“十二五”“十三五”新藥創(chuàng)制科技重大專(zhuān)項(xiàng)，以及天津市、內(nèi)蒙古自治區(qū)等地方財(cái)政科技項(xiàng)目支持。得益于內(nèi)蒙古 “科技興蒙”行動(dòng)政策指引和鄂爾多斯市良好營(yíng)商環(huán)境和產(chǎn)業(yè)、科技、人才政策支持，以ACT001為核心產(chǎn)品的抗癌藥物研發(fā)與中試基地在鄂爾多斯高新區(qū)建成并試生產(chǎn)，計(jì)劃年產(chǎn)ACT001原料藥1噸、ACT001片劑500萬(wàn)片、ACT001膠囊劑1000萬(wàn)粒，該藥品臨床試驗(yàn)結(jié)束正式上市后，患者用藥成本可比進(jìn)口同類(lèi)產(chǎn)品降低10多倍，預(yù)計(jì)年產(chǎn)值將達(dá)到10億元。

關(guān)鍵詞： 鄂爾多斯 臨床試驗(yàn) 鄂爾多斯市 資格認(rèn)證 內(nèi)蒙古自治區(qū)