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英國一家醫(yī)院，通過堿基編輯完成了一項(xiàng)生物工程壯舉，重新引導(dǎo)免疫系統(tǒng)來對(duì)抗癌癥，成功治愈了患有嚴(yán)重白血病、幾乎只能等死的女孩。

2021年5月，英國女孩艾莉莎被診斷出患有急性T淋巴細(xì)胞白血病，病癥十分兇猛，化療、骨髓移植等傳統(tǒng)療法都未能阻止復(fù)發(fā)。去年年底，艾莉莎一家徹底絕望，只能選擇姑息治療，讓她平靜的離開。但接下來發(fā)生的事情，是幾年前還無法想象的。

機(jī)緣巧合下，艾莉莎接受了倫敦大奧蒙德街醫(yī)院團(tuán)隊(duì)的臨床實(shí)驗(yàn)——“堿基編輯”技術(shù)療法。人類遺傳編碼的基石是腺嘌呤、胞嘧啶、鳥嘌呤和胸腺嘧啶，像字母組成單詞一樣，人類DNA中數(shù)十億個(gè)堿基拼出了身體的“使用說明書”。堿基編輯可以讓科學(xué)家找到特定基因，將其中一個(gè)堿基分子結(jié)構(gòu)改成另一種，以改變遺傳指令。

針對(duì)艾莉莎的病情，醫(yī)生和科學(xué)家決定用該技術(shù)改造捐贈(zèng)的健康T細(xì)胞：禁用T細(xì)胞靶向機(jī)制、避免其攻擊艾莉莎的身體；去除T細(xì)胞的化學(xué)標(biāo)記CD7、以防自相殘殺；修改DNA、防止T細(xì)胞被化療藥物殺死。如果手術(shù)成功，改造后的T細(xì)胞會(huì)殺死艾莉莎體內(nèi)帶CD7標(biāo)記的東西——艾莉莎自身的T細(xì)胞，包括癌變的細(xì)胞。

今年5月，艾莉莎成為首個(gè)接受這項(xiàng)技術(shù)治療的患者，幸運(yùn)的是，手術(shù)很成功。由于改造的細(xì)胞也會(huì)攻擊保護(hù)她免受疾病的細(xì)胞、極易被感染，她在醫(yī)院隔離了四個(gè)月。術(shù)后一個(gè)月，她的病情得到緩解，接受了第二次骨髓移植，以重建免疫系統(tǒng)。之后三個(gè)月密集的監(jiān)測(cè)中，艾莉莎曾有過癌癥復(fù)發(fā)的跡象，但最近兩次檢查確定，她體內(nèi)已經(jīng)沒有癌變T細(xì)胞、可以回家了。艾莉莎的父母希望癌癥永遠(yuǎn)不會(huì)復(fù)發(fā)，但即便復(fù)發(fā)，此次治療也為他們爭(zhēng)取了很多陪伴的時(shí)間。

該技術(shù)發(fā)明者之一的大衛(wèi)·劉博士稱，這項(xiàng)技術(shù)發(fā)明僅6年，人們能用其成功治療疾病有點(diǎn)“超現(xiàn)實(shí)”，但這種療法的應(yīng)用才剛剛開始。目前，科學(xué)家們正在試驗(yàn)用該技術(shù)治療鐮狀細(xì)胞病、家族遺傳性高膽固醇、地中海貧血等。

關(guān)鍵詞： 免疫系統(tǒng) 骨髓移植 生物工程 地中海貧血